A gyulladásos bélbetegségek (IBD) kezelési stratégiáit illetően számos nyitott kérdés van. A leginkább megválaszolásra váró kérdések, azaz a jövő sürgető kutatási/vizsgálati prioritásainak a megfogalmazása akkor lehet a legeredményesebb, ha abban az IBD-t ellátó szakemberek és maguk a betegek is részt vesznek. Adott kórkép vonatkozásában a legégetőbb kérdések megfogalmazására a James Lind Alliance Priority Setting Partnership elvei mentén nyílik lehetőség, amely részeként azonosítják és rangsorolják azokat a megválaszolásra váró kérdéseket, amelyek egy-egy kórkép kapcsán felmerülnek.
A James Lind Alliance-t 2004-ben alapították, és az Egyesült Királyságban a National Institute of Health Research Evaluation, Trials and Studies Coordinating Centre irányítása alatt működik. A James Lind Alliance korábban már több krónikus betegségre vonatkozóan (pl. diabétesz, asztma, Parkinson-kór) szedte csokorba a leginkább megválaszolásra válaszoló kérdéseket, vagyis állította fel az ún. TOP10 kérdés-listát – klinikusok, betegek és az őket ellátó személyek, illetve betegszervezetek bevonásával. A fő cél, hogy azok a kérdések kerüljenek megfogalmazásra, amelyek a leginkább foglalkoztatják a betegeket és az őket ellátó klinikusokat, miközben jelenleg nincs az adott kérdésekre (egyértelmű) válasz. Ezzel függ össze az is, hogy a gyógyszeripar képviselőit és a nem-klinikai akadémikusokat nem vonják be a TOP10 kérdést felállító együttműködésbe.
Az IBD kezelése kapcsán is meghatározták a TOP10 kérdést
A James Lind Alliance szakmai tapasztalatit az IBD terápiája kapcsán is igénybe vették. A szervezet közreműködésével végzett munka célja azoknak a kérdéseknek az összegyűjtése és prioritizálása volt, amelyek az IBD kapcsán felmerültek, és minél hamarabb megválaszolásra várnak. 531 megkérdezettől, összesen 1636 bizonytalanságot jelentő területet és kérdést gyűjtöttek össze. A megkérdezettek 22 %-a egészségügyi szakember volt, 78 %-a pedig beteg vagy betegeket ellátó személy. A korábban lefektetett elvek mentén folyó munka végeredménye annak a 10 kérdésnek a megszületése volt, amelyeknek a megválaszolása a leginkább égető az IBD-betegek és az őket ellátó szakemberek szempontjából.
Beszélgetés dr. Sarlós Patríciával az IBD-s betegek optimális terápiájáról
TOP 10 kérdés az IBD kezelésével kapcsolatban
- Mi az optimális kezelési stratégia a hatásosságot, biztonságosságot és a költséghatékonyságot (immunmodulánsok, biológiai gyógyszerek, sebészeti beavatkozás, kezelési kombinációk) figyelembe véve IBD-ben? – a megfelelő betegcsoport, a megfelelő betegségstádium azonosítása, és annak a mérlegelése, hogy mekkora az esély a kezelés abbahagyására.
- Mik az optimális marker-kombinációk (klinikai, endoszkópos, képalkotásai, genetikai, egyéb markerek) a betegek besorolására – a) a betegség lefolyása b) a betegségaktivitás monitorozása és c) a kezelésre adott válasz szempontjából?
- Milyen szerepet játszik a diéta az enyhe aktivitású és az inaktív colitis ulcerosa esetén és Crohn-betegségben, ha a cél a normális napi aktivitás és a tüneti kontroll?
- Miként kezelhető a fájdalom a leghatásosabban IBD-s betegeknél?
- Mi az optimális kezelési stratégia perianális Crohn-betegségben, és milyen individuális faktorok határozzák ezt meg?
- Mi az optimális kezelési stratégia a hasmenéses és/vagy inkontinens tünetek kezelésére IBD-s betegeknél, ideértve az új farmakológiai és nem-farmakológiai lehetőségeket is? A nagy dózisú loperamid biztonságos és hatásos az IBD-ben jelentkező hasmenés kezelésében?
- Milyen az optimális táplálásterápia (folyékony enterális és/vagy visszavezetéses diéta) és annak időtartama, önmagában vagy adjunktív kezelésként alkalmazva – ha a cél a mukozális gyógyulás elérése aktív IBD-ben és/vagy remisszióban?
- Milyen összefüggés áll fenn az IBD és a fáradtság között, és ez miként kezelendő?
- Terminális ileumot érintő Crohn-betegségben a korai vagy a későbbi sebészeti beavatkozás jár kedvezőbb kimenetekkel (életminőség, költség-hatékonyság)?
- A bél mikrobiom befolyásolása hatással van az IBD lefolyására?
Mennyi késés mutatkozik az IBD diagnózisának a felállításában?
Irodalomjegyzék
Hart AL, Lomer M, Verjee A et al. What Are the Top 10 Research Questions in the Treatment of Inflammatory Bowel Disease? A Priority Setting Partnership with the James Lind Alliance. J Crohns Colitis. 2017;11(2):204-211.
